Rimborsato in Italia pirtobrutinib di Lilly per il trattamento della LLC recidivante o refrattaria

• Prof. Antonio Cuneo, Università degli Studi di Ferrara: “Si stima che in Emila Romagna ogni anno vengano diagnosticati 250 nuovi casi di LLC e che la prevalenza della LLC a 10 anni sia di 2100 pazienti”
• Pirtobrutinib, primo e unico inibitore di BTK non covalente (reversibile), è ora rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale per i pazienti adulti con LLC recidivante o refrattaria precedentemente trattati con un inibitore covalente di BTK.
• L’approvazione risponde a un bisogno clinico importante: offre una nuova opzione terapeutica efficace per i pazienti che hanno sviluppato resistenza o intolleranza agli inibitori covalenti di BTK
• Il farmaco è disponibile in fascia H con monitoraggio tramite Registro AIFA, a seguito della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dello scorso marzo.

Sesto Fiorentino, 28 maggio 2026 – Lilly annuncia che l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante o refrattaria. La decisione, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, rende il farmaco disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK).

La LLC è un tumore del sangue caratterizzato da un accumulo nel sangue venoso periferico e negli organi linfoidi di linfociti B. Nelle fasi iniziali, la malattia si sviluppa come proliferazione di cellule “clonali”, cioè di copie identiche dei linfociti patologici interessati, a cui segue il coinvolgimento delle strutture linfatiche - linfonodi e milza - che aumentano di dimensione.

In Occidente, la LLC è la forma di leucemia più frequente negli adulti e l’incidenza è stimata in 5 casi ogni 100.000 persone. In Italia si stimano circa 3000 nuovi casi all'anno. La malattia è tipica dell’età più avanzata, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% entro i 50 anni. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una leggera prevalenza degli uomini rispetto alle donne[1].

Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con LLC vanno incontro a multiple recidive o diventano resistenti al trattamento. Pirtobrutinib rappresenta un’innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di BTK non covalente ed è capace di legarsi alla proteina target in modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione.

“Si stima che in Emila Romagna ogni anno vengano diagnosticati 250 nuovi casi di leucemia linfatica cronica e che la prevalenza della LLC a 10 anni sia di 2100 pazienti. Per i nostri pazienti, l’approvazione della rimborsabilità di pirtobrutinib rappresenta un’importante e innovativa opzione che arricchisce il panorama terapeutico della LLC ricaduta o refrattaria”, ha commentato Antonio Cuneo, Professore Ordinario di Ematologia dell'Università degli Studi di Ferrara e Direttore della Sezione di Ematologia dell'AOU Arcispedale Sant'Anna di Ferrara. “La novità risiede nel suo meccanismo di azione, unico e reversibile, che lo rende efficace anche nei casi di resistenza agli altri inibitori di BTK”.

I risultati dello studio clinico di fase 1/2 BRUIN, pubblicati su New England Journal of Medicine nel 2023[2], hanno dimostrato l'efficacia del farmaco in una popolazione di pazienti fortemente pretrattata, mostrando risposte cliniche durature anche in casi di prognosi sfavorevole. Lo studio di fase 3 CLL-BRUIN 321[3] ha poi messo a confronto pirtobrutinib con il trattamento standard di riferimento nello stesso setting, dimostrando la sua superiorità di efficacia.

“I dati clinici dimostrano che pirtobrutinib, terapia somministrata per via orale e in via continuativa, garantisce un'efficacia significativa in pazienti con LLC recidivante o refrattaria; efficacia accompagnata da un’ottima tolleranza, frutto della selettività del meccanismo di azione BTK”, ha sottolineato il Professor Cuneo. “Avere la rimborsabilità in Italia di questa opzione consente una gestione più flessibile e mirata del percorso terapeutico, offrendo ai pazienti un miglioramento significativo della qualità di vita e una risposta più duratura nel tempo, anche nei casi in cui le terapie target attualmente disponibili non abbiano dato esito”.

Da ottobre 2024, pirtobrutinib è rimborsato in Italia nel trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a cellule mantellari (MCL) recidivante o refrattario precedentemente trattati con un inibitore della BTK. A cui si aggiunge ora l’indicazione nella LLC.

“Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici”, afferma Elias Khalil, Presidente e Amministratore Delegato Italy Hub di Lilly. “Questa nuova approvazione riflette il nostro costante impegno nell'innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano realmente fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi”.

Informazioni su Lilly

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[1] https://www.ail.it/informati-sulla-malattia/patologie-ematologiche/ail-leucemia/ail-leucemia-linfatica-cronica

[2] Mato, Anthony R et al. “Pirtobrutinib after a Covalent BTK Inhibitor in Chronic Lymphocytic Leukemia.” The New England journal of medicine vol. 389,1 (2023): 33-44. doi:10.1056/NEJMoa2300696

[3]  Sharman JP, Munir T et al. Phase III Trial of Pirtobrutinib Versus Idelalisib/Rituximab or Bendamustine/Rituximab in Covalent Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor–Pretreated Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma (BRUIN CLL-321).
Journal of Clinical Oncology. 2025;43(22):2538–2549. doi:10.1200/JCO-25-00166